La Food and Drug Administration, FDA, vient de rejeter la demande de commercialisation d’un médicament de Genzyme provenant de sa nouvelle usine d’Allston : le Myozyme.
Genzyme, entreprise de biotechnologies spécialisée dans le développement de traitements pour les maladies orphelines, produit le Myozyme, biomédicament destiné à lutter contre la maladie de Pompe, dans son usine de Framingham, Massachusetts. La production dans cette petite usine se fait actuellement en cuves de 160 litres et Genzyme envisage sa production en cuves de 2000L dans sa nouvelle usine d’Allston, Massachusetts.
La FDA a donné son approbation en 2006 pour la commercialisation du Myozyme produit en cuves de 16 litres ce qui permet actuellement à 900 patients américains touchés par la maladie de Pompe de bénéficier de ce traitement. La maladie de Pompe est une maladie orpheline dégénérative et fatale liée à une anomalie de fonctionnement de l’alpha-1,4-glucosidase, enzyme lysosomiale qui hydrolyse le glycogène en glucose, et pour laquelle il n’existait jusqu’alors aucun traitement.
Genzyme étant le seul producteur de traitement pour cette maladie doit pouvoir répondre à la demande mondiale (cette maladie concerne actuellement environ une naissance sur 40.000) et c’est pourquoi, l’entreprise avait décidé d’augmenter sa production. Bien que le médicament soit le même, la FDA a estimé que les deux usines produisaient deux médicaments différents à cause d’une légère différence de structure d’un sucre dans la molécule. Malgré l’approbation par une quarantaine de pays pour la commercialisation du Myozyme fabriqué en cuves de 2000 litres, la FDA exige de Genzyme la soumission d’une nouvelle Biologics Licence Application (BLA). Les conséquences sont problématiques à la fois pour un certain nombre de patients américains qui de ce fait on un accès limité au traitement et pour l’entreprise. En effet l’entreprise estime que cette décision va affecter ses ventes de Myozyme d’environ 45 millions de dollars pour 2008. Pour pallier provisoirement le manque d’approvisionnement en Myozyme, la FDA a toléré la création d’un programme d’accès temporaire au Myozyme issu de l’usine d’Allston qui fourni des traitements gratuits à 140 patients adultes.
Mais cette décision soulève un problème plus général qui est celui de la reproductibilité des biomédicaments. En effet, lorsque les premiers biomédicaments tomberont dans le domaine public, apparaitront avec eux les premiers biomédicaments génériques. Se pose actuellement la question de la réglementation de ceux-ci et les conséquences pour l’industrie pharmaceutique, biotechnologique et pour le grand public (voir BE Etats-Unis 115, " Les biogénériques en discussion au congrès américain "). Avec cette décision, la FDA donne un signal fort quant à sa position sur les biomédicaments génériques. Ceux-ci devront prouver à la fois leur efficacité et leur sûreté propre avant d’être commercialisés, ce qui demandera aux entreprises désireuses de les produire de conduire des tests cliniques supplémentaires très coûteux qui feront très probablement perdre leur bénéfice économique aux génériques et du coup leur rentabilité financière aux firmes qui les produiront.
Source :
– "Genzyme Provides Update on Myozyme Manufacturing", Communiqué de presse de Genzyme, 21/04/08 – https://www.genzyme.com/corp/investors/GENZ%20PR-042108.asp
– "FDA rejects Genzyme request for Myozyme", Todd Wallack, Boston Globe, 22/04/2008 – https://www.boston.com/business/healthcare/articles/2008/04/22/fda_rejects_genzyme_request_for_myozyme/
Pour en savoir plus, contacts :
– "Les biogénériques en discussion au congrès américain", BE Etats-Unis 115, 14/03/2008 : https://www.bulletins-electroniques.com/actualites/53557.htm
– "FDA approves first treatment for Pompe disease", FDA News, 28/04/2006 : https://www.fda.gov/bbs/topics/NEWS/2006/NEW01365.html
– "Big pharma may be big player in follow-on biologics market", The PRM Report, April 2008, Vol.3 No.10
Code brève
ADIT : 54510
Rédacteur :
Aline Charpentier, [email protected]
